股票配资开户流程 2025小核酸药物行业深度报告：小核酸，大未来

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小核酸药物：从“小众治疗”到“大病种突破”，全球医药产业迎来新赛道

在全球医药创新浪潮中，小核酸药物正凭借其独特的作用机制和显著优势，从罕见病治疗领域逐步向慢性病、常见病拓展，成为生物医药产业的新增长点。这种由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗，为许多传统药物难以攻克的疾病提供了全新解决方案。

从发展历程来看，小核酸药物的探索始于上世纪70年代。1978年哈佛大学科学家提出反义核酸（ASO）概念，1998年研究人员首次揭示RNA干扰（RNAi）作用机理并因此获诺贝尔奖，为小核酸药物发展奠定理论基础。不过，2010年前后，由于RNAi的不稳定性、潜在免疫原性及递送系统缺乏，行业遭遇瓶颈，大型药企纷纷撤资。直到2014年，GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）递送技术取得突破，大幅提升了小核酸药物的靶向性和稳定性，推动行业快速复苏。2016年后，多款重磅药物陆续上市，验证了其治疗潜力，如今全球已有超过100种小核酸候选药物处于临床阶段。

与传统小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物的优势十分突出。在研发效率上，它无需识别蛋白质复杂空间构象，只需锁定致病基因序列即可设计合成，早期研发速度远快于传统药物；效果持久性方面，小分子药物半衰期以小时计，抗体药物以天或周计，而小核酸药物半衰期可按月计算，能显著降低给药频次，尤其适合慢性病治疗；研发成功率也更高，以Alnylam为例，其药物从I期到III期的成功率达59.2%，是靶向药和整体医药研发成功率的5倍。此外，小核酸药物直接作用于上游基因表达，不易产生耐药性，且不受蛋白质“可成药性”限制，理论上可靶向任何基因，治疗领域覆盖更广。

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目前，全球已获批小核酸药物共22款（3款已退市），主要分为反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）和核酸适配体（Aptamer）三大类。2023年，ASO药物占据62.5%的市场份额，siRNA药物发展迅速，占比达36.7%。ASO药物中，Spinraza（诺西那生钠）是全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物，2024年全球销售额达15.73亿美元，截至2024年累计销售额近138亿美元，且已在2021年纳入中国国家医保目录，惠及从新生儿到80岁老人的广泛人群。siRNA药物领域，2018年获批的Patisiran（Onpattro）是全球首款siRNA药物，而用于治疗高胆固醇血症的Inclisiran（Leqvio）则是首款针对常见病的siRNA药物，2024年销售额7.54亿美元，同比增长112%，其一年仅需注射2次的给药频率，显著优于传统单抗药物每2周注射一次的方案，大幅提升患者依从性。

在治疗领域，小核酸药物正从罕见病向慢性病、常见病跨越。早期获批药物多集中在脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）、转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）等罕见病领域。以杜氏肌营养不良（DMD）为例，这是一种主要影响男性的X连锁隐性遗传疾病，患者通常在20-30岁因呼吸或心脏功能衰竭早逝，目前全球已有4款ASO药物获批，针对不同外显子缺失型患者。近年来，小核酸药物在高血脂、乙肝、高血压等常见病领域的临床数据陆续读出，进一步打开市场空间。如治疗高胆固醇血症的Inclisiran已在全球多个国家和地区获批，治疗乙肝的多款候选药物也进入临床III期阶段，未来有望为慢性疾病治疗带来革命性变化。

市场规模方面，小核酸药物呈现快速增长态势。根据沙利文报告，全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长至2023年的46亿美元，复合年增长率14.3%。随着技术持续进步、上市批准及临床验证不断增加，预计2023年至2033年市场将以26.1%的复合年增长率加速扩张，2033年规模有望达到467亿美元，增长潜力巨大。

在企业布局上，全球范围内，Alnylam、Ionis、Arrowhead等企业处于领先地位。Alnylam目前有6款siRNA药物获批，22款产品处于临床阶段，2025年产品总收入预计达26.5-28亿美元；Ionis作为ASO药物研发的领头羊，拥有核心的配体共轭反义技术（LICA），2025年Q2实现收入4.5亿美元，净利润转正；Arrowhead则凭借其靶向RNAi分子（TRiM）平台，在肝脏、肺部和中枢神经系统疾病领域布局丰富管线。

国内企业也在加速抢占这一蓝海市场，且研发路径与海外有所不同。海外巨头多从罕见病切入，国内企业则直接聚焦心血管、乙肝、癌症等大病种赛道。目前，国内多款自研小核酸药物处于临床I、II期阶段，如瑞博生物已有六款自研药物进入临床，其核心产品RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的siRNA药物；圣诺医药拥有PNP及GalAhead双重递送技术平台，管线覆盖肿瘤、抗纤维化、心血管代谢疾病等领域；悦康药业的靶向PCSK9基因siRNA药物YKYY015已在中美两国获批开展临床试验，有望实现一年注射2次的长效治疗效果。同时，国内企业还积极通过海外授权合作拓展市场，如维亚臻生物与赛诺菲达成合作，将在大中华区开发和商业化普乐司兰钠注射液，舶望制药则与诺华就多款候选药物展开合作，推动国产小核酸药物走向全球。

随着技术不断突破、临床管线持续丰富以及市场需求释放，小核酸药物正迎来黄金发展期，有望在未来十年成为生物医药领域最具潜力的细分赛道之一，为全球患者带来更多治疗选择，也为医药产业发展注入新动能。

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发布于：广东省

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