
今天分享的是:2025小核酸药物行业深度报告:小核酸股票配资开户流程,大未来
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小核酸药物:从“小众治疗”到“大病种突破”,全球医药产业迎来新赛道
在全球医药创新浪潮中,小核酸药物正凭借其独特的作用机制和显著优势,从罕见病治疗领域逐步向慢性病、常见病拓展,成为生物医药产业的新增长点。这种由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸,通过干预靶标基因表达实现疾病治疗,为许多传统药物难以攻克的疾病提供了全新解决方案。
从发展历程来看,小核酸药物的探索始于上世纪70年代。1978年哈佛大学科学家提出反义核酸(ASO)概念,1998年研究人员首次揭示RNA干扰(RNAi)作用机理并因此获诺贝尔奖,为小核酸药物发展奠定理论基础。不过,2010年前后,由于RNAi的不稳定性、潜在免疫原性及递送系统缺乏,行业遭遇瓶颈,大型药企纷纷撤资。直到2014年,GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)递送技术取得突破,大幅提升了小核酸药物的靶向性和稳定性,推动行业快速复苏。2016年后,多款重磅药物陆续上市,验证了其治疗潜力,如今全球已有超过100种小核酸候选药物处于临床阶段。
与传统小分子药物和抗体药物相比,小核酸药物的优势十分突出。在研发效率上,它无需识别蛋白质复杂空间构象,只需锁定致病基因序列即可设计合成,早期研发速度远快于传统药物;效果持久性方面,小分子药物半衰期以小时计,抗体药物以天或周计,而小核酸药物半衰期可按月计算,能显著降低给药频次,尤其适合慢性病治疗;研发成功率也更高,以Alnylam为例,其药物从I期到III期的成功率达59.2%,是靶向药和整体医药研发成功率的5倍。此外,小核酸药物直接作用于上游基因表达,不易产生耐药性,且不受蛋白质“可成药性”限制,理论上可靶向任何基因,治疗领域覆盖更广。
展开剩余78%目前,全球已获批小核酸药物共22款(3款已退市),主要分为反义核酸(ASO)、小干扰核酸(siRNA)和核酸适配体(Aptamer)三大类。2023年,ASO药物占据62.5%的市场份额,siRNA药物发展迅速,占比达36.7%。ASO药物中,Spinraza(诺西那生钠)是全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物,2024年全球销售额达15.73亿美元,截至2024年累计销售额近138亿美元,且已在2021年纳入中国国家医保目录,惠及从新生儿到80岁老人的广泛人群。siRNA药物领域,2018年获批的Patisiran(Onpattro)是全球首款siRNA药物,而用于治疗高胆固醇血症的Inclisiran(Leqvio)则是首款针对常见病的siRNA药物,2024年销售额7.54亿美元,同比增长112%,其一年仅需注射2次的给药频率,显著优于传统单抗药物每2周注射一次的方案,大幅提升患者依从性。
在治疗领域,小核酸药物正从罕见病向慢性病、常见病跨越。早期获批药物多集中在脊髓性肌萎缩症(SMA)、杜氏肌营养不良(DMD)、转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)等罕见病领域。以杜氏肌营养不良(DMD)为例,这是一种主要影响男性的X连锁隐性遗传疾病,患者通常在20-30岁因呼吸或心脏功能衰竭早逝,目前全球已有4款ASO药物获批,针对不同外显子缺失型患者。近年来,小核酸药物在高血脂、乙肝、高血压等常见病领域的临床数据陆续读出,进一步打开市场空间。如治疗高胆固醇血症的Inclisiran已在全球多个国家和地区获批,治疗乙肝的多款候选药物也进入临床III期阶段,未来有望为慢性疾病治疗带来革命性变化。
市场规模方面,小核酸药物呈现快速增长态势。根据沙利文报告,全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长至2023年的46亿美元,复合年增长率14.3%。随着技术持续进步、上市批准及临床验证不断增加,预计2023年至2033年市场将以26.1%的复合年增长率加速扩张,2033年规模有望达到467亿美元,增长潜力巨大。
在企业布局上,全球范围内,Alnylam、Ionis、Arrowhead等企业处于领先地位。Alnylam目前有6款siRNA药物获批,22款产品处于临床阶段,2025年产品总收入预计达26.5-28亿美元;Ionis作为ASO药物研发的领头羊,拥有核心的配体共轭反义技术(LICA),2025年Q2实现收入4.5亿美元,净利润转正;Arrowhead则凭借其靶向RNAi分子(TRiM)平台,在肝脏、肺部和中枢神经系统疾病领域布局丰富管线。
国内企业也在加速抢占这一蓝海市场,且研发路径与海外有所不同。海外巨头多从罕见病切入,国内企业则直接聚焦心血管、乙肝、癌症等大病种赛道。目前,国内多款自研小核酸药物处于临床I、II期阶段,如瑞博生物已有六款自研药物进入临床,其核心产品RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的siRNA药物;圣诺医药拥有PNP及GalAhead双重递送技术平台,管线覆盖肿瘤、抗纤维化、心血管代谢疾病等领域;悦康药业的靶向PCSK9基因siRNA药物YKYY015已在中美两国获批开展临床试验,有望实现一年注射2次的长效治疗效果。同时,国内企业还积极通过海外授权合作拓展市场,如维亚臻生物与赛诺菲达成合作,将在大中华区开发和商业化普乐司兰钠注射液,舶望制药则与诺华就多款候选药物展开合作,推动国产小核酸药物走向全球。
随着技术不断突破、临床管线持续丰富以及市场需求释放,小核酸药物正迎来黄金发展期,有望在未来十年成为生物医药领域最具潜力的细分赛道之一,为全球患者带来更多治疗选择,也为医药产业发展注入新动能。
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